Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ πρότεινε τη Δευτέρα ένα νέο πλαίσιο για την επιτάχυνση των εγκρίσεων εξατομικευμένων θεραπειών για σπάνιες και απειλητικές για τη ζωή γενετικές ασθένειες, επιτρέποντας στους φαρμακοποιούς να βασίζονται σε μικρές, καλά ελεγχόμενες μελέτες όταν οι παραδοσιακές δοκιμές δεν είναι δυνατές.

Το σχέδιο στοχεύει στην ενημέρωση των προτύπων έγκρισης για εξατομικευμένα γενετικά φάρμακα, δημιουργώντας ένα μονοπάτι για θεραπείες που απευθύνονται σε ομάδες ασθενών πολύ μικρές για παραδοσιακές δοκιμές.

Θα μπορούσε να παρέχει στους ασθενείς έγκαιρη πρόσβαση σε θεραπείες που διαφορετικά θα καθυστερούσαν, επειδή μπορούν να συλλεχθούν μόνο περιορισμένα δεδομένα, με την ασφάλεια να εξακολουθεί να παρακολουθείται μέσω των απαιτήσεων μετά την έγκριση.

Η πρόταση προσφέρει στους φαρμακοποιούς σαφέστερους κανόνες για την ανάπτυξη φαρμάκων με βάση το γονιδίωμα και το RNA, ενώ απαιτεί από αυτούς να αιτιολογούν γιατί οι τυχαιοποιημένες δοκιμές δεν είναι εφικτές, να συλλέγουν στοιχεία από τον πραγματικό κόσμο μετά την έγκριση και να έχουν σε εξέλιξη επιβεβαιωτικές μελέτες για ταχεία εκκαθάριση. Ο οργανισμός προειδοποίησε ότι θα μπορούσε να αποσύρει προϊόντα εάν αυτές οι μελέτες αποτύχουν ή δεν ολοκληρωθούν.

Το σχέδιο καθοδήγησης, που περιγράφηκε για πρώτη φορά τον Νοέμβριο, θα επέτρεπε στις εταιρείες να ζητούν έγκριση με βάση τα πρώιμα σήματα αποτελεσματικότητας και τη βιολογική λογική μιας θεραπείας, αντί για τυχαιοποιημένες δοκιμές πλήρους κλίμακας. Καλύπτει την επεξεργασία γονιδιώματος και τις θεραπείες που βασίζονται σε RNA και θα μπορούσε να επεκταθεί και σε άλλα στοχευμένα προϊόντα.

Οι φαρμακοποιοί θα πρέπει ακόμα να συλλέγουν στοιχεία από τον πραγματικό κόσμο μετά την έγκριση για να επιβεβαιώσουν την αποτελεσματικότητα και να παρακολουθούν την ασφάλεια και πρέπει επίσης να διασφαλίζουν την προστασία των ασθενών, συμπεριλαμβανομένης της ενημερωμένης συναίνεσης και της επίβλεψης από τα συμβούλια αναθεώρησης.

Ο οργανισμός προέτρεψε την έγκαιρη συλλογή βασικών δεδομένων και δεδομένων φυσικής ιστορίας. Για θεραπείες που στοχεύουν πολλαπλές μεταλλάξεις στο ίδιο γονίδιο, συνέστησε μελέτες παρατήρησης και σχέδια «κύριου πρωτοκόλλου» για να επιτραπεί η ανταλλαγή αποδεικτικών στοιχείων σε σχετικά προϊόντα.

«Αναμένουμε ότι θα λάβουμε μια πλημμύρα αιτήσεων για θεραπείες σπάνιων ασθενειών», δήλωσε στους δημοσιογράφους ανώτερος αξιωματούχος του FDA.

Τα πρότυπα κατασκευής θα παραμείνουν αμετάβλητα, αν και οι εταιρείες μπορούν να βασιστούν σε προηγούμενη εμπειρία και επικυρωμένες μεθόδους για να κινηθούν πιο γρήγορα.